Hôm Dec. 6,2013 Cơ quan Quản Trị Thuốc và Thực Phẩm Mỹ phê chuẩn một loại thuốc viên được mong đợi sẽ làm cho việc điều trị viêm gan C bớt vất vả hơn, thời hạn ngắn hơn và hữu hiệu hơn.

Thuốc có tên là Sovaldi, thuộc công ty khảo cứu dược phẩm sinh học Gilead Sciences, Inc. (Gilead) [1], sẽ giúp một số bệnh nhân bị nhiễm con vi khuẩn hủy diệt gan được điều trị chỉ bằng thuốc viên, không cần chích thuốc hàng tuần để khỏi bị những phản ứng phụ gây suy nhược.

Bác sĩ Edward Cox, giám đốc văn phòng các sản phẩm chống vi khuẩn của FDA nói, “Sự phê chuẩn ngày hôm nay tiêu biểu cho một chuyển hướng quan trọng trong kiểu mẫu điều trị đối với một số bệnh nhân viêm gan C mãn tính.”

Nhưng sự tiện lợi to lớn này và sự hữu hiệu đến với một giá cao.

Gilead cho biết giá bán sỉ Sovaldi, được biết tổng quát dưới tên sofosbuvir, sẽ là $28,000 cho bốn tuần lễ - hay $1,000 mỗi viên mỗi ngày.  Nghĩa là tốn $84,000 cho 12 tuần điều trị (được  đề nghị cho hầu hết bệnh nhân), và $168,000 cho 24 tuần đối với con vi khuẩn khó-điều-trị.

Michael Weinstein, chủ tịch của Định Chế Y Tế AIDS (AIDS Healthcare Foundation, một định chế điều hành các dưỡng đường điều trị ở Mỹ và ngoại quốc - và trước đó, đã từng đụng độ với Gilead về giá thuốc HIV của Gilead) nói, “Đây là điều không thể chịu đựng nổi đối với hệ thống chăm sóc sức khỏe, và hoàn toàn vô lý.”

Sáng Kiến cho Dược Phẩm, Tiếp Cận (Thụ Hưởng) và Kiến Thức là tên của một tổ chức pháp luật đặt trụ sở tại New York, gần đây đã nộp đơn thưa nhằm cố gắng ngăn chặn việc giữ bằng sáng chế của thuốc này ở Ấn Độ.  Nếu thành công, các nhà sản xuất thuốc tương đương ở Ấn Độ sẽ có thể sản xuất thuốc tương đương rẻ tiền để phân phối tại đó và tại một số quốc gia phát triển khác.

Gilead lại nói rằng mức giá đó là công bằng vì tỷ lệ chữa lành bệnh cao hơn và rằng tổng cộng chi phí cho phương pháp 12 tuần điều trị là “phù hợp với, và trong vài trường hợp thì thấp hơn” chi phí của các phương pháp điều trị khác.

Có khoảng ba đến bốn triệu người Mỹ, trong đó có nhiều người ở lứa tuổi trung niên, được tin là bị nhiễm viêm gan C mãn tính, mặc dù nhiều người không biết là họ bị nhiễm.  

Con vi khuẩn phá hủy gan một cách chầm chậm, dẫn đến bệnh xơ gan và trong một số trường hợp, đến ung thư gan.  Nhưng thường phải mất vài thập niên mới có thể thấy sự thương tổn của gan, và cũng có nhiều bệnh nhân không bao giờ trải qua một thương tổn nào.

Toàn cầu, có ít nhất 150 triệu người bị viêm gan C.

Gilead sở hữu Sovaldi qua một vụ mua $11 tỷ đô-la từ một công ty nhỏ hơn, Pharmasset.  Giá mua cao này đã gây kinh ngạc khi thỏa thuận mua bán được công bố vào năm 2011, nhưng đã giúp cho Gilead dẫn đầu trong cuộc đua nóng bỏng để khai triển cách điều trị viêm gan C hoàn toàn bằng thuốc uống.

AbbVie, Bristol-Myers Squibb, Merck, Johnson & Johnson và các công ty dược phẩm khác cũng đang khai triển các phương pháp điều trị viêm gan C hoàn toàn bằng thuốc uống để có thể bán ra thị trường trong vòng từ một năm đến ba năm.

Một số phân tích gia mong đợi Sovaldi trở thành một trong các loại thuốc bán-chạy-nhất trên thế giới.  Matthew Roden, một phân tích gia của UBS, nói trong một ghi nhận ngày Dec. 6,2013 rằng mức bán hàng năm có thể vượt qua mức bán kỷ lục vào khoảng $13 tỷ đô-la đã đạt được vào năm cao điểm bởi Lipitor của hãng Pfizer.

Mức bán dự trù ​​sẽ rất mạnh ngay từ đầu, bởi vì nhiều bệnh nhân, thể theo lời khuyên của bác sĩ của họ, đã triển hoãn việc điều trị cho đến khi Sovaldi được phép bán.  Một người đang chờ đợi là Tom Espinosa là một thanh tra xây dựng tại Oakland, California.  Ông đã thử dùng các loại thuốc hiện có và một số thuốc thử nghiệm, nhưng không thành công, vì vậy loại thuốc này có thể là cơ hội cuối cùng của ông.  Gan của ông đã bị thương tổn một cách tàn tệ, nhưng ông đang hy vọng loại thuốc mới sẽ ngăn chặn phát tác thêm.

Các công ty khác đang cố gắng để ít ra cũng chiếm bớt một mẩu nhỏ trong phần thưởng Gilead. Một cách riêng rẽ, Merck, Roche và Idenix Pharmaceuticals đang kêu nài rằng Sovaldi vi phạm bản quyền sáng chế của họ.  Nếu một trong ba công ty này thắng cuộc, họ sẽ được nhận tiền bản quyền, chứ không cấm bán thuốc trong thị trường.

Cách nay hai năm, trị liệu viêm gan C gồm có từ 24 đến 48 tuần với sự chích thuốc interferon alfa hàng tuần, cộng với uống thuốc viên ribavirin hàng ngày.  Cả hai loại thuốc này đều không đặc biệt nhắm đến việc chữa trị viêm gan C.  Tuy nhiên, sự tổng hợp thuốc đã chữa lành bệnh cho phân nửa tổng số bệnh nhân, mặc dù phản ứng phụ có thể nghiêm trọng, bao gồm các triệu chứng giống như bị cảm cúm, bệnh thiếu máu và trầm cảm.

Thuốc Sovaldi và các loại mới hơn tác động bằng cách ức chế các enzyme do vi khuẩn C sản xuất ra.  Đây là phương pháp tương tự đã được sử dụng để bào chế thuốc chống HIV.  Trong trường hợp HIV, hai hoặc nhiều hơn các loại thuốc dùng để chữa bệnh viêm gan C phải được dùng chung với nhau để ngăn chặn sự phát triển sức đề kháng của vi khuẩn.

Tỷ lệ chữa lành bệnh bằng thuốc Sovaldi, một chất ức chế tổng hợp, là hơn 80%, mặc dù sự thành công và thời gian điều trị phụ thuộc một phần vào tình trạng căng thẳng hoặc loại vi khuẩn có liên quan.

Đối với loại 2 và 3, cả hai loại này chiếm khoảng từ 20% đến 25% tổng số bệnh viêm gan tại Mỹ, nhãn hiệu của Sovaldi khuyên nên dùng thuốc này chung với thuốc ribavirin.  Điều này sẽ tạo thành cách điều trị hoàn-toàn-qua-thuốc-uống, không cần chích interferon.  Loại 2 sẽ đòi hỏi 12 tuần điều trị và loại 3 sẽ cần 24 tuần.

Đối với loại 1, chiếm hơn 70% tổng số bệnh viêm gan tại Mỹ, Sovaldi được đề nghị dùng chung với thuốc chích interferon và thuốc uống ribavirin.  Nhưng sự điều trị chỉ có 12 tuần thay vì 24 hay 48 tuần, và tỷ lệ chữa lành bệnh vào khoảng 90% đối với những bệnh nhân mới được điều trị lần đầu.

Tuy nhiên, nhãn hiệu ghi rằng các bệnh nhân loại 1 nào không thích hợp với interferon thì có thể được điều trị trong 24 tuần với Sovaldi và ribavirin.  Các phân tích gia Wall Street không mong đợi rằng cách điều trị hoàn-toàn-qua-thuốc-uống nên được đề nghị cho các bệnh nhân loại 1.Phản ứng phụ có vẻ nhẹ, mặc cho các thử nghiệm lâm sàng tính đến nay, đã không thể phân biệt tác động của Sovaldi nếu tách riêng khỏi các loại thuốc được dùng chung với nhau.Ribavirin đòi hỏi phải uống vài viên mỗi ngày.  

Gilead hy vọng tổng hợp Sovaldi với một loại thuốc khác (mà họ đang khai triển) thành một viên đơn độc để có thể uống mỗi ngày một viên và chữa lành hầu hết bệnh loại 1.

Trong các tuần sắp đến, sẽ có các kết quả của thử nghiệm lâm sàng trong việc xem xét loại thuốc viên tổng hợp sẽ tác động như thế nào.  Nếu tất cả tiến triển tốt đẹp, loại thuốc tổng hợp đó có thể bán ra thị trường vào cuối năm tới.

 

http://www.nytimes.com/2013/12/07/business/fda-approves-pill-to-treat-hepatitis-c.html?_r=2&

 

F.D.A. Approves Pill to Treat Hepatitis C

 

The drug, Sovaldi, from Gilead Sciences, will allow at least some patients infected with the liver-destroying virus to be treated with pills only, doing away with weekly injections of a drug that can have debilitating side effects.

“Today’s approval represents a significant shift in the treatment paradigm for some patients with chronic hepatitis C,” said Dr. Edward Cox, director of the office of antimicrobial products at the F.D.A.

But the greater convenience and effectiveness comes at a price.

Gilead said the wholesale cost of Sovaldi, which is known generically as sofosbuvir, would be $28,000 for four weeks — or $1,000 per daily pill. That translates to $84,000 for the 12 weeks of treatment recommended for most patients, and $168,000 for the 24 weeks needed for a hard-to-treat strain of the virus.

“This is unbearable to the health care system and it is completely unjustified,” said Michael Weinstein, president of the AIDS Healthcare Foundation, which runs treatment clinics in the United States and abroad and has previously clashed with Gilead on the price of its drugs for H.I.V.

The Initiative for Medicines, Access and Knowledge, a legal group based in New York, recently filed a motion to try to block patenting of the drug in India. If it succeeds, generic manufacturers in India will be able to manufacture cheap copies of the drug for distribution there and in some other developing countries.

Gilead said the price was fair given the drug’s higher cure rate and that the total cost for the 12-week regimen was “consistent with, and in some cases lower than” the cost of some other regimens for hepatitis C. It said it would offer financial assistance to some patients.

Some three million to four million Americans, many of them in middle age, are believed to have a chronic hepatitis C infection, though many do not know it. The virus slowly damages the liver, leading to cirrhosis and in some cases to liver cancer. But it often takes decades before any damage is noticeable, and many people never experience a problem.

Globally, at least 150 million people have hepatitis C.

Sovaldi was obtained by Gilead in an $11 billion acquisition of a smaller company, Pharmasset. The high purchase price raised eyebrows when the deal was announced in 2011, but it has vaulted Gilead to the lead in a heated race to develop all-oral treatments for hepatitis C.

AbbVie, Bristol-Myers Squibb, Merck, Johnson & Johnson and others are also developing all-oral regimens for hepatitis C that could reach the market in the next one to three years.

Some analysts expect Sovaldi to become one of the best-selling drugs in the world. Matthew Roden, an analyst at UBS, said in a note on Friday that annual sales could surpass the record of around $13 billion achieved by Lipitor, from Pfizer, in its peak year.

Sales are expected to be strong from the start, because many patients, on the advice of their doctors, have been putting off starting treatment until Sovaldi became available.

One person waiting is Tom Espinosa, a building inspector in Oakland, Calif. He has tried the existing drugs and some experimental ones, without success, so this drug might be his last chance. His liver is already deteriorating badly, but he is hoping the new drug will stop the progression.

Other companies are trying to get at least a little piece of Gilead’s bounty. Merck, Roche and Idenix Pharmaceuticals are separately claiming that Sovaldi infringes on patents they hold. Should any of those companies prevail, it is expected they will receive royalties, not keep the drug off the market.

Until two years ago, the treatment for hepatitis C consisted of 24 to 48 weeks of weekly injections of interferon alfa combined with daily tablets of ribavirin. Neither drug was developed specifically to treat hepatitis C. The combination cured about half of patients, but the side effects, including flulike symptoms, anemia and depression, could be severe.

Sovaldi and newer drugs work by inhibiting enzymes produced by the hepatitis C virus. This is the same approach that was used to make drugs for H.I.V. As in H.I.V., two or more of these drugs for hepatitis C must be used together, to prevent the virus from developing resistance.

Cure rates with Sovaldi, a polymerase inhibitor, are over 80 percent, though success and treatment duration depend in part on which strain, or genotype, of the virus is involved.

For genotypes 2 and 3, which together account for about 20 to 25 percent of cases in the United States, Sovaldi’s label recommends the drug be used with ribavirin. This will constitute the first all-oral, interferon-free treatment for hepatitis C. Genotype 2 will require 12 weeks of treatment and genotype 3 will need 24 weeks.

For genotype 1, which accounts for more than 70 percent of American cases, Sovaldi is supposed to be used with injected interferon and ribavirin. But the treatment is for only 12 weeks instead of 24 or 48, and the cure rate is about 90 percent for newly treated patients.

The label, however, says that genotype 1 patients who are ineligible for interferon can be treated for 24 weeks with Sovaldi and ribavirin. Wall Street analysts had not been expecting an all-oral regimen to be endorsed for genotype 1 patients.

The side effects seem mild, though the clinical trials to date have not been able to distinguish the effects of Sovaldi from the drugs it was taken with.

Ribavirin requires several pills taken more than once a day. Gilead hopes to combine Sovaldi with another drug it is developing into a single pill that can be taken once a day and cure most cases of genotype 1.

Results of clinical trials testing how that combination pill works are expected in the coming weeks. If all goes well, that drug could get to market by the end of next year.

---

[1] Gilead Sciences, Inc. (Gilead)là một công ty khảo cứu dược phẩm sinh học nhằm khám phá, khai triển và thương mại hóa dược phẩm.  Lãnh vực tập trung chính yếu của Gilead gồm có vi khuẩn HIV (HIV)/AIDS, các bệnh về gan như viêm gan B và C và các tình trạng tim/hoán chuyển và hô hấp.  Công ty có hoạt động tại Bắc Mỹ, Âu châu và Thái Bình Dương Á châu.  Sản phẩm của công ty gồm có Atripla, Truvada, Viread, Complera/Eviplera, Emtriva, Hepsera, Letairis, Ranexa, Lexiscan/Rapiscan, AmBisome, Vistide, Macugen, Cayston và Tamiflu.  Trong tháng 1-2012, Công ty mua Pharmasset, Inc.  Ngày 8-2-2013, chi nhánh của công ty mua YM BioSciences Inc.

 

Gilead Sciences, Inc. (Gilead) is a research-based biopharmaceutical company that discovers, develops and commercializes medicines. Gilead's primary areas of focus include human immunodeficiency virus (HIV)/AIDS, liver diseases, such as hepatitis B and C and cardiovascular/metabolic and respiratory conditions. The Company has operations in North America, Europe and Asia Pacific. The Company's products include Atripla, Truvada, Viread, Complera/Eviplera, Emtriva, Hepsera, Letairis, Ranexa, Lexiscan/Rapiscan, AmBisome, Vistide, Macugen, Cayston and Tamiflu. In January 2012, the Company acquired Pharmasset, Inc. On February 8, 2013, its subsidiary, acquired YM BioSciences Inc.

Gilead Sciences Inc.
333 Lakeside Drive FOSTER CITY CA 94404
Phone: +1 (650) 574-3000